シアトルでの画期的な遺伝子治療は、てんかんの子供たちに希望を提供します…
シアトルのアレン研究所のチームは、シアトル小児研究所の研究者とともに、ドラベット症候群の荒廃に直面している家族に希望をもたらしています。
シアトル – シアトルで発展している画期的な遺伝子治療は、いつかてんかんの衰弱型に苦しむ子供たちの命を救うことができます。アレン脳科学研究所で開催されるこの研究は、幼年期の発達を壊滅させる重度のてんかんであるドラベット症候群と戦っている家族に新たな希望を提供します。
通常、人生の最初の年から始まるドラベット症候群は、しばしば子供が眠っている間に子供の発達を激しく妨害したり、死を引き起こすことさえあるてんかんの重度の形態です。
アレン研究所の上級科学者であるジョン・ミックは、「それは深刻で、長期的で、衰弱している。実際、子供の最大10〜20％が実際に生き残れないほど深刻である」と説明している。
私たちが知っていること：
ドラベット症候群の現在の治療には主に経口薬が含まれますが、これらには深刻な副作用があり、脳全体に影響を与える可能性があります。「これは、今日の神経学で薬物開発が起こる方法の重要な制限です。ここで発展しているような新しい技術は、針を動かすための大きな潜在的な影響を本当に持っています」とミックは言います。
マウスでテストされた新しい遺伝子治療は、顕著な結果を示しています。副作用なしの長期回復です。この遺伝子治療には、脳への直接注射が含まれます。これは侵襲的な処置ですが、1回だけ行われ、患部を標的とします。
アソシエイト調査員およびプロジェクトリードであるBoaz Leviは、この研究を彼のキャリアの「最もエキサイティングなプロジェクト」と説明し、「この病気を完全に救うことができるより良い結果を予想できなかった」と付け加えました。
科学翻訳医学で最近掲載された今年の研究プロジェクトは、科学的に大きな成功を収めています。現在、アレン研究所のチームは、最終的に臨床試験を開始することを目標に、この遺伝子治療を次の段階に進める準備をしています。
シアトルでの画期的な遺伝子治療は、てんかんの子供たちに希望を提供します
「それは非常に長い道のりです。私たちは家族、患者の擁護団体と交流しようとしています。これは、これが治療であり、患者コミュニティに到達するべきものであると本当に信じているので、最善の道をデザインするのに役立ちます」とLevi氏は言います。
シアトルで起こっているブレークスルーは、地域社会だけでなく、世界中で、すぐに波及効果をもたらす可能性があります。研究者も家族も同様に、この遺伝子治療が世界規模で生活を変える可能性について楽観的です。科学と革新のこの物語は、ドラベット症候群と闘う子供たちに命を救う治療法を提供することにちょうど一歩近づいています。
ソース：このストーリーの情報
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